FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高高氯酸尿症
2022-01-03 06:40 来源：萍乡男科医院
全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals无限期，美国食品药剂品管理局（FDA）已接受该公司lumasiran的新药剂注册（NDA），用以化疗1型原发性高草醛尿症（PH1）。FDA还为lumasiran颁授了必需审查。
Lumasiran是一种研究性、皮下给药剂的凋亡羧酸醛乙酰1（HAO1）的RNAi化疗制剂，即将开发用以化疗PH1。HAO1编码乙醇醛乙酰（GO）。因此通过寂静HAO1并枯竭GO酶，lumasiran可以诱发草醛盐的产生，草醛盐是各种因素PH1病理环境因素的代谢游离。
PH1是一种并不多见的疾病，其中草醛盐的过量产生引发草醛钙石墨烯在肾脏和泌尿道中的沉积，并可能引发疼痛和暂时性肾结石的形成和肾钙化。尽管少数病征对维生素B6疗法有完全反应，但尚无批准后的PH1制剂疗法。
Lumasiran是透过Alnylam的增强平衡化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按周内顺利完成皮下维持给药剂，并具有更高的耐用性和广泛的化疗基准。Lumasiran已给予美国和欧盟的孤儿药剂头衔，美国食品和制剂管理局（FDA）的突破性疗法头衔和风湿罕见病头衔，以及欧洲药剂品管理局（EMA）的必需药剂品（PRIME）头衔。
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